Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko hyväksyi kokouksessaan 24.3.2021 alustavasti suosituksen, joka koskee multippelin myelooman hoitoa belantamabi-mafodotiini yhdistelmähoidolla. Suositusluonnoksen mukaan lääkeyhdistelmä ei kuulu palveluvalikoimaan, koska hoidon vaikuttavuutta ei ole pystytty osoittamaan riittävästi, haittavaikutusten riskit ovat suuret ja kustannukset korkeat. Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi-palvelussa 15.4.2021 saakka. Suositusluonnoksen ja Fimean arviointiraportin löydät avaamalla kohdan"Näytä lisätiedot" ja sieltä väliotsikon Liitteet alta.
Belantamabi-mafodotiini on tarkoitettu käytettäväksi multippelin myelooman hoitoon aikuispotilaille, jotka ovat saaneet aiemmin vähintään neljää hoitomuotoa, ja joiden sairaus on hoitoresistentti aikaisemmille hoidoille ja joiden sairaus on edennyt edellisen hoidon aikana. Valmiste on saanut Euroopan lääkevirastolta ehdollisen myyntiluvan elokuussa 2020.
Belantamabi-mafodotiini koostuu monoklonaalisesta vasta-aineesta, joka on yhdistetty sytotoksiseen aineeseen (maleimidokaproyylimonometyyliauristatiini F). Vasta-aine sitoutuu B-solujen kypsymisantigeeniin (BCMA), jota on epänormaalien, epäkypsien plasmasolujen pinnalla. Lääkkeen vasta-aineosa vie solun sisälle sytotoksisen molekyylin, joka tappaa solun estämällä sen jakautumisen ja kasvun. Belantamabi-mafodotiinia annostellaan laskimoinfuusiona kolmen viikon välein
Belantamabi-mafodotiinin tehoa ja turvallisuutta on tutkittu yhdessä faasin II DREAMM-2 tutkimuksessa, jossa verrattiin kahta eri belantamabi-mafodotiini annosta. Tutkimuksen mukaan noin kolmannes potilasta hyötyi hoidosta. Vertailevaa tutkimustietoa belantamabi-mafodotiinin vaikutuksista muihin hoitovaihtoehtoihin tai lumeeseen ei ole, eikä tiedetä saavutettaisiinko belantamabi-mafodotiinilla elinaikahyötyä sen hoitovaihtoehtoihin verrattuna.
Hoitoon liittyy suuri riski haittavaikutuksille. Sarveiskalvoon liittyvää keratopatiaa ilmeni 71 %:lla. Muiden myelooman hoidossa käytettävien lääkkeiden yhteydessä tällaisia merkittäviä silmiin kohdistuvia haittoja ei ole todettu.
Hoidon potilaskohtaiset kustannukset ovat noin 63 000 – 80 000 euroa vuodessa. Hoitoon soveltuvia potilaita olisi vuosittain noin 10–20 potilasta.
Multippeli myelooma on verisyöpä, jossa pahanlaatuiset plasmasolut alkavat lisääntyä luuytimessä. Luuytimessä paikallisesti lisääntyvä solukko voi aiheuttaa luustopesäkkeitä, luustokipua ja jopa murtumia. Myelooma on nykyhoidoin parantumaton sairaus, jossa mahdollista elpymä- eli remissiovaihetta seuraa taudin uusiutuminen. Vuonna 2018 uusia myeloomatapauksia todettiin 359 ja myeloomaan kuolleita raportoitiin 263. Yleisin taudin ilmaantuvuusikä oli 65–75 vuotta.
Kommentointiajan päätyttyä 15.4.2021 Palko käsittelee saadun palautteen ja pyrkii hyväksymään lopullisen suosituksen touko-kesäkuun aikana.
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Sinikka Sihvo, sinikka.sihvo@stm.fi tai 02951 63221.
PALKO toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea PALKOn kotisivuilta.