Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko hyväksyi kokouksessaan 15.12.2022 alustavasti suosituksen, jonka mukaan siltakabtageeniautoleuseeli kuuluu kansalliseen palveluvalikoimaan uusiutunutta ja refraktorista multippelia myeloomaa sairastavilla hyväkuntoisilla aikuispotilailla, jotka ovat saaneet vähintään kolmea aiempaa hoitoa, mukaan lukien immunomodulaattori, proteasomin estäjä ja CD38-vasta-aine, ja joiden tauti on edennyt viimeisimmän hoidon aikana. Palko edellyttää, että myyntiluvan haltija ja ostaja sopivat erittäin merkittävästi julkista tukkuhintaa alemmasta hinnasta. Lisäksi Palko edellyttää, että myyntiluvan haltija ja kansallinen hintaneuvottelija sopivat osana hintaneuvotteluja hoidon seurantatiedon keruusta ja raportoinnista. Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi-palvelussa 23.1.2023 saakka. Suositusluonnoksen ja Fimean arviointiraportin löydät avaamalla kohdan "Näytä lisätiedot" ja sieltä väliotsikon Liitteet alta. Ohje Palkon suositusluonnoksia kommentoivalle.
Siltakabtageeniautoleuseeli on geneettisesti muokattu CAR-T soluhoito, joka on tarkoitettu uusiutuneen ja hoitoon reagoimattoman multippelin myelooman hoitoon aikuisille, jotka ovat saaneet vähintään kolmea aiempaa hoitoa. Euroopan komissio myönsi sille ehdollisen myyntiluvan toukokuussa 2022. Hoidossa potilaan omat T-solut ohjelmoidaan uudelleen kimeeristä antigeenireseptoria (CAR) koodaavalla transgeenillä. Muokkauksen jälkeen CAR-T-solut siirretään takaisin potilaalle kerta-annoksena annettavana infuusiona.
Tutkimusnäyttö perustuu faasien 1b/2 CARTITUDE-1-tutkimukseen, jossa ei ollut mukana vertailuryhmää. Siltakabtageeniautoleuseelihoidon sai 97 potilasta. Lähes kaikki tutkimuksessa siltakabtageeniautoleuseeli-infuusion saaneet potilaat saivat hoidolle vasteen. Suurimmalla osalla potilaista vaste oli täydellinen. Runsaan kahden vuoden (28 kuukauden) seurannan kohdalla useampi kuin kaksi potilasta kolmesta oli elossa ja yli puolella potilaista sairaus ei ollut edennyt
Siltakabtageeniautoleuseelilla on huomattavasti enemmän vakavia haittatapahtumia verrattuna muihin käytössä oleviin hoitoihin. Noin viidennes potilaista sai CAR-T hoidoille tyypillisen vaikea-asteisen sytokiinioireyhtymän ja pienellä osalla (6 %) vakava haittatapahtuma johti kuolemaan.
Palkon näkemyksen mukaan siltakabtageeniautoleuseelihoidolla saavutetut tulokset ovat lupaavia ja myös kliinisesti merkityksellisiä huomioiden potilaiden useammat aiemmat hoidot. Teho on kuitenkin osoitettu hyväkuntoisilla, nuoremmilla potilailla ja tutkimusnäyttöön liittyy merkittävää epävarmuutta.
Siltakabtageeniautoleuseelihoito on erittäin kallis. Potilaskohtaiset lääke- ja annostelukustannukset ovat 446 000 €. Hoidon lisäkustannukset potilasta kohden ovat yli 300 000 € pomalidomidia sisältävään yhdistelmähoitoon verrattuna. Fimean tekemien skenaarioanalyysien mukaan hoidon kustannusvaikuttavuus on vertailuhoitoihin verrattuna 108 000–135 000 €/QALY.
Myelooma on veren ja luuytimen plasmasolusyöpä, jossa pahanlaatuiset plasmasolut (myeloomasolut) alkavat lisääntyä luuytimessä. Se on nykyhoidoin parantumaton sairaus, jossa mahdollista elpymisvaihetta seuraa taudin uusiutuminen. Vuonna 2020 uusia myeloomatapauksia todettiin 356. Myeloomaan sairastuneiden keskimääräinen elinikä on n. 7-8 vuotta. Vuosittain hoitoon soveltuvia potilaita arvioidaan olevan 10–15.
Palko pyrkii hyväksymään lopullisen suosituksen helmi-maaliskuussa 2023.
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Sinikka Sihvo, sinikka.sihvo@gov.fi tai 0295 163 221.