Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi kokouksessaan 5.2.2019 alustavasti suositusluonnoksen, joka koskee tisagenlekleuseeli-lääkkeen käyttöä lasten ja nuorten aikuisten B-solulinjan akuutin lymfoblastisen leukemian (ALL) hoidossa. Suositusluonnoksen mukaan tisagenlekleuseeli kuuluisi myyntilupansa mukaiset rajoitukset huomioiden palveluvalikoimaan. Luonnos on nyt kommentoitavana otakantaa.fi-sivuilla 6.3.2019 saakka, jonka jälkeen Palko hyväksyy lopullisen suosituksen. Suositus- ja muistioluonnoksen sekä Fimean arviointiraportin ja tiivistelmän löydät avaamalla kohdan Näytä lisätiedot ja sieltä väliotsikon Liitteet alta.
Suositusluonnoksen mukaan tisagenlekleuseeli (kauppanimi Kymriah®) kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan myyntilupansa mukaisissa käyttöaiheissa. Lääke on tarkoitettu lasten ja korkeintaan 25 vuoden ikäisten nuorten aikuisten B-solulinjan akuutin lymfoblastisen leukemian (ALL) hoitoon, kun sairaus ei ole reagoinut aiempaan hoitoon, kun se on uusiutunut vähintään kaksi kertaa tai kun se on uusiutunut kantasolusiirron jälkeen.
ALL-taudissa valkosoluihin kuuluvien imusolujen esiasteet (lymfoblastit) muuttuvat luuytimessä pahanlaatuisiksi syöpäsoluiksi, jotka kasvavat ja lisääntyvät hallitsemattomasti. Sairauden ennuste on jo nykyisillä hoidoilla hyvä ja 85-90 % lapsista ja nuorista paranee pysyvästi. Tisagenlekleuseeli on tarkoitettu myyntilupansa ehtojen mukaisiin tilanteisiin, joissa sairaus ei reagoi hoitoon tai se uusiutuu. Fimean arvion mukaan lääkettä voisi vuosittain saada 4-8 potilasta, kun uusia B-solulinjan ALL-tauteja todetaan kaikkiaan noin 80 vuodessa.
Hoidossa potilaasta kerätyt T-solut lähetetään lääkeyrityksen valmistuslaitokseen geneettisesti muokattavaksi, jolloin ne oppivat tunnistamaan CD19-antigeenia ilmentäviä soluja ja tuhoamaan niitä. Tätä antigeenia on sekä normaalien B-solujen että varhaisesta B-solulinjasta peräisin olevien syöpäsolujen pinnalla. Valmistus kestää noin 3–4 viikkoa. Sen jälkeen valmiste lähetään takaisin hoitavaan yksikköön, jossa solut palautetaan takaisin potilaaseen.
Tutkimusten mukaan noin neljä viidesosaa tisagenlekleuseeli-hoitoa saaneista potilaista sai täydellisen tai osittaisen hoitovasteen ja kolme neljäsosaa heistä oli hengissä vuoden päästä. Hoidon saaneiden potilaiden elossaoloajan mediaani oli yli 19 kuukautta. Tulokset ovat merkittäviä, koska potilasryhmän ennuste olisi huono ilman tätä hoitoa ja muita hoitovaihtoehtoja on rajallisesti. Tutkimusnäyttö tisagenlekleusiili-hoidon vaikuttavuudesta ja turvallisuudesta etenkin pitkällä aikavälillä on kuitenkin vielä rajallista ja hoitoon liittyy vakavia, jopa hengenvaarallisia haittavaikutuksia.
Tisageenilekleuseeli-hoito on erittäin kallista. Lääkkeen tukkumyyntihinta on 320 000 euroa, minkä lisäksi hoidosta aiheutuu noin 130 000 euron muut kustannukset ensimmäisen vuoden aikana. Koska näyttö lääkkeen vaikuttavuudesta ja turvallisuudesta on epävarmaa, myyntiluvan haltijan ja sairaanhoitopiirien tulisi Palkon näkemyksen mukaan pyrkiä löytämään järjestely lääkkeen saamiseksi käyttöön halvemmalla.