Siirry sisältöön

Kommentoi suositusluonnosta: Tisagenlekleuseeli B-solulinjan akuutin lymfoblastisen leukemian hoidossa

Kysymysmerkki 0
Kysely | Sosiaali- ja terveysministeriö
Kysely on päättynyt

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi kokouksessaan 5.2.2019 alustavasti suositusluonnoksen, joka koskee tisagenlekleuseeli-lääkkeen käyttöä lasten ja nuorten aikuisten B-solulinjan akuutin lymfoblastisen leukemian (ALL) hoidossa. Suositusluonnoksen mukaan tisagenlekleuseeli kuuluisi myyntilupansa mukaiset rajoitukset huomioiden palveluvalikoimaan. Luonnos on nyt kommentoitavana otakantaa.fi-sivuilla 6.3.2019 saakka, jonka jälkeen Palko hyväksyy lopullisen suosituksen. Suositus- ja muistioluonnoksen sekä Fimean arviointiraportin ja tiivistelmän löydät avaamalla kohdan Näytä lisätiedot ja sieltä väliotsikon Liitteet alta.

Suositusluonnoksen mukaan tisagenlekleuseeli (kauppanimi Kymriah®) kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan myyntilupansa mukaisissa käyttöaiheissa. Lääke on tarkoitettu lasten ja korkeintaan 25 vuoden ikäisten nuorten aikuisten B-solulinjan akuutin lymfoblastisen leukemian (ALL) hoitoon, kun sairaus ei ole reagoinut aiempaan hoitoon, kun se on uusiutunut vähintään kaksi kertaa tai kun se on uusiutunut kantasolusiirron jälkeen.

ALL-taudissa valkosoluihin kuuluvien imusolujen esiasteet (lymfoblastit) muuttuvat luuytimessä pahanlaatuisiksi syöpäsoluiksi, jotka kasvavat ja lisääntyvät hallitsemattomasti. Sairauden ennuste on jo nykyisillä hoidoilla hyvä ja 85-90 % lapsista ja nuorista paranee pysyvästi. Tisagenlekleuseeli on tarkoitettu myyntilupansa ehtojen mukaisiin tilanteisiin, joissa sairaus ei reagoi hoitoon tai se uusiutuu. Fimean arvion mukaan lääkettä voisi vuosittain saada 4-8 potilasta, kun uusia B-solulinjan ALL-tauteja todetaan kaikkiaan noin 80 vuodessa.

Hoidossa potilaasta kerätyt T-solut lähetetään lääkeyrityksen valmistuslaitokseen geneettisesti muokattavaksi, jolloin ne oppivat tunnistamaan CD19-antigeenia ilmentäviä soluja ja tuhoamaan niitä. Tätä antigeenia on sekä normaalien B-solujen että varhaisesta B-solulinjasta peräisin olevien syöpäsolujen pinnalla. Valmistus kestää noin 3–4 viikkoa. Sen jälkeen valmiste lähetään takaisin hoitavaan yksikköön, jossa solut palautetaan takaisin potilaaseen.

Tutkimusten mukaan noin neljä viidesosaa tisagenlekleuseeli-hoitoa saaneista potilaista sai täydellisen tai osittaisen hoitovasteen ja kolme neljäsosaa heistä oli hengissä vuoden päästä. Hoidon saaneiden potilaiden elossaoloajan mediaani oli yli 19 kuukautta. Tulokset ovat merkittäviä, koska potilasryhmän ennuste olisi huono ilman tätä hoitoa ja muita hoitovaihtoehtoja on rajallisesti. Tutkimusnäyttö tisagenlekleusiili-hoidon vaikuttavuudesta ja turvallisuudesta etenkin pitkällä aikavälillä on kuitenkin vielä rajallista ja hoitoon liittyy vakavia, jopa hengenvaarallisia haittavaikutuksia.

Tisageenilekleuseeli-hoito on erittäin kallista. Lääkkeen tukkumyyntihinta on 320 000 euroa, minkä lisäksi hoidosta aiheutuu noin 130 000 euron muut kustannukset ensimmäisen vuoden aikana. Koska näyttö lääkkeen vaikuttavuudesta ja turvallisuudesta on epävarmaa, myyntiluvan haltijan ja sairaanhoitopiirien tulisi Palkon näkemyksen mukaan pyrkiä löytämään järjestely lääkkeen saamiseksi käyttöön halvemmalla.


Perustiedot

Päättynyt: 6.3.2019
Ilmianna

Kyselyn pakolliset kysymykset on merkitty (*) tähtimerkillä.

Vastaajan taustatiedot
Tämä kenttä vaaditaan.
Kerro mistä näkökulmasta kommentoit suositusluonnosta
Tämä kenttä vaaditaan.
Suositusluonnos
Tisagenlekleuseeli kuuluu kansalliseen palveluvalikoimaan lapsipotilaiden ja korkeintaan 25 vuoden ikäisten nuorten aikuispotilaiden B-solulinjan akuutin lymfoblastisen leukemian (ALL) hoidossa, kun sairaus ei ole reagoinut aiempaan hoitoon (hoitoresistentti), kun se on uusiutunut kaksi kertaa tai useammin taikka kun se on uusiutunut kantasolusiirron jälkeen. Suosituksen ehtona on, että lääkeyritys ja lääkkeen ostaja sopivat lääkkeelle hinnan, joka on alempi kuin tukkuhinta.Tämä kenttä vaaditaan.
Lapsilla ja nuorilla aikuisilla ALL:n ennuste on hyvä. Nykyisillä hoidoilla potilaista noin 85 – 90 % paranee pysyvästi. Uusiutuneessa taudissa ennuste on huonompi ja hoitovaihtoehtoja vähemmän. Ennuste on erityisen huono, jos tauti on hoitoresistentti tai on uusiutunut kantasolusiirron tai vähintään kahden aikaisemman hoitojakson jälkeen. Fimean arvion mukaan tällaisia tisagenlekleuseeli-hoitoa soveltuvia potilaita on Suomessa vuosittain 4 – 8.
Ainoa mahdollisesti parantava hoitovaihtoehto tisagenlekleuseeli-hoitoon soveltuville potilaille on allogeeninen kantasolusiirto. Merkittävälle osalle potilaista kantasolusiirto ei kuitenkaan ole mahdollista. Aiemmin tehdyissä tutkimuksissa, joissa hoitoresistentin tai uusiutuneen ALL:n hoidossa on käytetty erilaisia hoitovaihtoehtoja, potilaista puolet on menehtynyt 3–11 kuukauden kuluessa tutkimukseen mukaan tulosta tai hoidon aloituksesta.
Tisagenlekleuseeli-hoidon tulokset ovat tutkimusnäytön perusteella parempia kuin mitä on raportoitu muilla hoitoresistentin tai uusiutuneen ALL:n hoitovaihtoehdoilla. Julkaistujen tietojen mukaan noin neljä viidesosaa potilaista sai täydellisen tai osittaisen hoitovasteen. Kliinisen näyttöön liittyy kuitenkin merkittäviä rajoituksia, kuten yksihaarainen tutkimusasetelma ilman vertailuryhmää ja lyhyt seuranta-aika. Sen takia tisagenlekleuseeli-hoidon pitkäaikaisvaikutuksista ja hoidettujen potilaiden ennusteesta ei ole näyttöä.
Tisagenlekleuseeli-hoidosta seuraa vakavia haittoja useimmille potilaille. Osa haitoista on hengenvaarallisia ja hoidon vaikutukset voivat myös johtaa pysyvään haittaan.
Kymriah-valmisteen tukkumyyntihinta on 320 000 €. Lääkkeen hinnan lisäksi yhden potilaan hoitoon liittyy noin 130 000 € muita kustannuksia ensimmäisen hoitovuoden aikana. Mikäli 4 - 8 potilasta saa hoidon, vuosittaiset kustannukset ovat 1,8 – 3,6 miljoonaa euroa. Vaihtoehtoinen hoito huomioiden tisagenlekleuseeli-hoidon lisäkustannukset (budjettivaikutus) ovat noin 1,0 – 2,1 miljoonaa euroa.
Tisagenlekleuseeli-hoito on erittäin kallista. Hoidon kliinisiin vaikutuksiin ja kustannusvaikuttavuuteen liittyy merkittävää epävarmuutta. Hoidon käyttöönotto voisi olla perusteltua alennetulla hinnalla esimerkiksi hallitun käyttöönoton sopimuksen puitteissa. Eettiset näkökohdat puoltavat hoidon sisällyttämistä palveluvalikoimaan.
Hoitoon liittyviä suosituksia uudelleen arvioitaessa tarvitaan tietoja muuan muassa hoidettujen potilaiden lukumäärästä ja ominaispiirteistä, hoidon toteutumisesta sekä hoidon lopputuloksista lyhyellä ja pidemmällä aikavälillä (esimerkiksi kuolleisuus, pysyvä haitta, hoidon jälkeen tehdyt kantasolusiirrot ja lisähoidon tarve).
Yleisarviosi suosituksesta
Täysin hyödytön = 1 ... Erittäin hyödyllinen = 5
Tämä kenttä vaaditaan.