Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko hyväksyi kokouksessaan 12.6.2019 alustavasti suositusluonnoksen, joka koskee nusinerseeni-lääkehoidon jatkamisen kriteerejä SMA-taudissa. Niillä pyritään varmistamaan, että päätökset lääkkeen käytön jatkamisesta tehdään koko maassa yhdenmukaisin lääketieteellisin perustein. Suositusluonnos on nyt kommentoitavana otakantaa.fi –palvelussa 11.8.2019 saakka, jonka jälkeen Palko hyväksyy lopullisen suosituksen.
Suositusluonnoksen ja valmistelumuistion luonnoksen löydät avaamalla kohdan Näytä lisätiedot ja sieltä väliotsikon Liitteet alta.
Suositusluonnoksen mukaan nusinerseeni-hoidon jatkaminen tulisi arvioida ensimmäisen kerran 12 kuukauden kuluttua hoidon aloituksesta. Hoidon jatkaminen edellyttää, että itsenäinen toimintakyky on vuoden aikana lisääntynyt ja avuntarve vähentynyt merkkinä siitä, että lääkkeellä on vaikutusta. Tämän jälkeen nusinerseeni-hoidon jatkaminen arvioidaan aina kuuden kuukauden välein.
Nusinerseeni-hoidon vaikutukset ovat olleet hyvin yksilöllisiä ja jatkohoidosta päättäminen edellyttää yhtenäisiä periaatteita koko maassa. Palkon valmistelumuistiossa on kuvattu tarkemmat jatkamisen kriteerit ja ne arviointimenetelmät, joita tulisi ainakin soveltuvin osin käyttää potilaiden tilanteen arvioinnissa. Suositusluonnoksen mukaan arvio lääkehoidon jatkamisesta tehtäisiin yhdenmukaisin periaattein konsultoiden kansallista asiantuntijaryhmää, mikä mahdollistaa yhdenvertaisuuden ja objektiivisuuden hoitopäätöksen perusteissa. Suositus kansallisen asiantuntijaryhmän perustamisesta on saanut niin kliinisten asiantuntijoiden kuin vanhempien hyväksynnän.
Jatkohoidon kriteerien valmistelemisesta päätettiin maaliskuussa 2018, kun Palko hyväksyi suosituksen, jonka mukaan nusinerseeni-lääke kuuluu terveydenhuollon palveluvalikoimaan edellyttäen, että suosituksessa mainitut lääketieteelliset ja lääkkeen hintaan liittyvät ehdot täyttyvät. Tuolloin todettiin, että lääkehoidon jatkaminen on lääketieteellisestä näkökulmasta arvioituna perusteltua potilailla, jotka ovat kliinisen arvion perusteella hyötyneet hoidosta. Jotta potilaiden yhdenvertainen kohtelu voitaisiin varmistaa, Palko päätti valmistella tarkemmat hoidon jatkamisessa noudatettavat lääketieteelliset kriteerit.
SMA-tauti on geenivirheestä johtuva sairaus, joka johtaa etenevään lihasheikkouteen. Vaikeimmillaan johtaa kuolemaan pian syntymän jälkeen, mutta lievimmissä tapauksissa sairaus ilmenee lihasheikkoutena ja potilaan eliniän ennuste on normaali. Nusinerseeni on sairaalaolosuhteissa selkäydinnesteeseen pistettävä lääke. Verottomalla tukkumyyntihinnalla lääkkeen ensimmäisen vuoden hinta on noin puoli miljoonaa euroa potilasta kohti ja sen jälkeen noin 250 000 euroa vuodessa. Tammikuuhun 2019 mennessä nusinerseeni-lääkettä on Suomessa saanut 28 potilasta.
Jatkohoidon kriteereitä koskevan suosituksen päivitys aloitetaan viimeistään 2021. Palkon aiempi suositus on myös määräaikainen ja voimassa korkeintaan vuoden 2022 loppuun.
Suositusluonnos on kommentoitavana Palkon otakantaa.fi-sivulla 11.8.2019 saakka. Sieltä löytyy myös Palkon asiaa koskeva valmistelumuistio. Lopullinen suositus pyritään hyväksymään ja julkaisemaan syksyllä 2019.
Kunkin kommenttikohdan yhteydessä on mainittu suositusluonnoksen rivit, jotka liittyvät kyseiseen kohtaan. Mainitse kommentin yhteydessä, mitä rivejä se koskee.