Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi kokouksessaan 4.9.2019 kaksi suositusluonnosta, jotka koskevat kahden B-solulymfooman tautimuodon hoitoa tisagenlekleuseelilla tai aksikabtageenisiloleuseelilla. Luonnosten mukaan kumpikaan hoitomuoto ei kuuluisi palveluvalikoimaan.
Suositusluonnoksen sekä Fimean arviointiraportin ja tiivistelmän löydät avaamalla kohdan Näytä lisätiedot ja sieltä väliotsikon Liitteet alta.
Suositusluonnosten mukaan tisagenlekleuseeli (kauppanimi Kymriah®) ja aksikabtageenisiloleuseeli (kauppanimi Yescarta®) eivät kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan B-solulymfooman hoidossa.
Huom! Tämä kysely koskee tisagenlekleuseelia (Kymriah®). Aksikabtageenisiloleuseelia (Yescarta®) koskeva oma erillinen kyselynsä on samanaikaisesti avoinna näillä sivuilla.
Tisagenlekleuseeli ja aksikabtageenisiloleuseeli ovat kumpikin tarkoitettu uusiutuneen tai hoitoon reagoimattoman diffuusin suurisoluisen B-solulymfooman (DLBCL) hoitoon ja aksikabtageenisiloleuseeli lisäksi primaarisen välikarsinan suurisoluisen B-solulymfooman (PMBCL) hoitoon. Sekä DLBCL että PMBCL kuuluvat nopeakasvuisiin non-Hodgkinin lymfoomiin. Vuonna 2015 todettiin 590 uutta DLBCL-tapausta. Osalla potilaista tauti uusiutuu toistuvasti tai hoitovastetta ei saavuteta useammasta hoitolinjasta huolimatta ja näissä tapauksissa sairauden ennuste on huono.
Hoidossa potilaasta kerätyt T-solut lähetetään yrityksen valmistuslaitokseen geneettisesti muokattavaksi, jolloin ne oppivat tunnistamaan CD19-antigeenia ilmentäviä soluja ja tuhoamaan niitä. Tätä antigeenia on sekä normaalien B-solujen että varhaisesta B-solulinjasta peräisin olevien syöpäsolujen pinnalla. Solujen valmistus kestää noin 3–4 viikkoa. Sen jälkeen valmiste lähetään takaisin hoitavaan yksikköön, jossa solut annetaan takaisin potilaalle infuusiona.
Kummallakin hoitomuodolla on alustavasti saavutettu parempia hoitotuloksia kuin muilla käytettävissä olevilla hoitovaihtoehdoilla. Tuloksiin liittyy kuitenkin epävarmuutta, mm. siksi että tutkimuksissa ei ole ollut mukana vertailuryhmää, hoidettuja potilaita on vähän ja seuranta-ajat ovat lyhyitä. Kumpaankin hoitoon liittyy useimmilla potilailla vakavia haittavaikutuksia, jotka voivat olla hengenvaarallisia ja vaatia tehohoitoa.
Tutkimustietoon liittyvän epävarmuuden lisäksi hoidot ovat erittäin kalliita. Tisagenlekleuseelin tukkumyyntihinta on 320 000 euroa ja aksikabtageenisiloleuseelin 327 000 euroa. Valmisteen lisäksi hoidosta aiheutuu merkittävästi muita kustannuksia ja resurssitarpeita, kuten tehohoidon tarpeeseen varautumista. Hoitojen kustannukset kokonaisuutena ovat liian korkeita kliiniseen näyttöön liittyvään epävarmuuteen verrattuna.
Näitä hoitoja koskevat suositusluonnokset olivat jo keväällä 2019 Otakantaa.fi-palvelussa kommentoitavana, mutta Palveluvalikoimaneuvosto palautti ne jatkovalmisteluun 14.5. kokouksessaan. Jatkovalmistelussa on erityisesti huomioitu näytön epävarmuus sekä terveydenhuoltojärjestelmälle aiheutuvat muut kustannukset ja resurssitarpeet.
Luonnokset ovat kommentoitavana otakantaa.fi-sivuilla 1.10.2019 saakka.
Suositusluonnoksessa on rivinumerot ja kommentoijan toivotaan merkitsevän kunkin kommentin yhteyteen rivinumerot, jota kommentti koskee.
Lopulliset suositukset pyritään hyväksymään ja julkaisemaan marraskuussa.