Siirry sisältöön

Luspatersepti beetatalassemiaan liittyvän anemian hoidossa

Kysymysmerkki 0
Kysely | Sosiaali- ja terveysministeriö
Kysely on päättynyt

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko hyväksyi kokouksessaan 16.12.2020 alustavasti suosituksen, joka koskee luspaterseptin käyttöä punasolusiirroista riippuvaisen anemian hoidossa beetatalassemiaa sairastavilla aikuisilla. Suositusluonnoksen mukaan lääke ei kuulu palveluvalikoimaan, koska luspatersepti-hoidon vaikuttavuus on vähäinen ja kustannukset siihen nähden kohtuuttomat. Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi-palvelussa 15.1.2021 saakka. Suositusluonnoksen ja Fimean arviointiraportin löydät avaamalla kohdan"Näytä lisätiedot" ja sieltä väliotsikon Liitteet alta.
 

Beetatalassemia on periytyvä harvinaissairaus, joka on Suomessa harvinainen. Beetatalassemia aiheuttaa anemiaa ja osa beetatalassemiaa sairastavista tarvitsee säännöllisiä punasolusiirtoja. Luspatersepti on tarkoitettu punasolusiirroista riippuvaisen anemian hoitoon beetatalassemiaa sairastavilla aikuispotilailla. Se sai myyntiluvan Euroopassa kesäkuussa 2020. Hoidon tavoitteena on vähentää punasolusiirtojen tarvetta ja pienentää raudan kertymistä elimistöön eli ns. rautakuormaa. Lisäksi lääkkeellä on käyttöaihe myelodysplastiseen oireyhtymään liittyvän anemian hoitoon.

Tutkimusnäyttö luspaterseptin tehosta ja turvallisuudesta perustuu pääasiassa lumekontrolloituun kaksoissokkoutettuun faasin III BELIEVE-tutkimukseen, jossa potilaat satunnaistettiin luspatersepti-ryhmään (n=224) ja lumeryhmään (n=112). Hoidon kesto oli vähintään 48 viikkoa. Seuranta-ajan mediaani oli 13 kuukautta. Ensisijainen tulosmuuttuja oli niiden potilaiden osuus, joilla punasoluyksiköiden kokonaismäärä väheni ainakin 33 % viikkojen 13−24 aikana, ja joilla siirrettyjen punasoluyksiköiden määrä väheni vähintään kaksi yksikköä alkutilanteeseen verrattuna. Luspatersepti-ryhmän potilaista 21 % ja lumeryhmän potilaista 4 % saavutti tämän hoitovasteen, eli neljä viidestä luspaterseptiä saaneesta potilaasta ei saavuttanut hoitovastetta. Hoitovasteen säilymisestä ei ole tietoa. Luspatersepti ei myöskään vähentänyt elimistön rautakuormaa tai rautakelaatiohoidon tarvetta.

Luspaterseptia saaneilla potilailla ilmeni enemmän vakavia haittatapahtumia kuin lumeryhmässä. Myös hoidon lopettaminen haittatapahtuman vuoksi oli yleisempää.

Yhden potilaan luspaterseptihoidon vuosittaiset lääke-ja annostelukustannukset ovat noin 84 000 euroa. Punasolusiirtohoidon vuosikustannukset ovat keskimäärin 5000 euroa. Hoitoon soveltuvia potilaita olisi Suomessa vuosittain arviolta viisi.

Kommentointiajan päätyttyä 15.1.2021 Palko käsittelee saadun palautteen ja päättää alkuvuoden 2021 aikana lopullisen suosituksen hyväksymisestä.

Lisätietoja suosituksesta antaa erityisasiantuntija Sinikka Sihvo, puh 0295 163 221, sinikka.sihvo@stm.fi.


Perustiedot

Päättynyt: 15.1.2021

Liitteet

Ilmianna

Kyselyn pakolliset kysymykset on merkitty (*) tähtimerkillä.

Vastaajan taustatiedot
Tämä kenttä vaaditaan.
Kerro mistä näkökulmasta kommentoit suositusluonnosta
Tämä kenttä vaaditaan.
Suositusluonnos
Yleisarvosanasi suosituksesta
Tämä kenttä vaaditaan.
Tämä kenttä vaaditaan.
Kiitos kommenteistasi!