Gå till innehållet

Kommentoi suositusluonnosta: sebelipaasi alfa-lääke lysomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoidossa

Frågetecken 2
Enkät | Sosiaali- ja terveysministeriö
Enkäten har avslutats

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (PALKO) hyväksyi suosituksen alustavasti kokouksessaan 26.4.2018. Ennen suosituksen lopullista hyväksymistä PALKO antaa asiasta kiinnostuneille mahdollisuuden kommentoida perustelumuistion luonnosta. Muistioluonnoksen löydät avaamalla kohdan Näytä lisätiedot ja sieltä väliotsikon Liitteet alta. Kommentointiaika päättyy 31.5.2018.

Palkon suositusluonnoksen mukaan sebelipaasi alfa-hoito kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan lysosomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoidossa infantile-onset-potilailla, mikäli sen hinta olisi merkittävästi alhaisempi. Lääkkeen nykyinen potilaskohtainen listahinta on kuitenkin kohtuuttoman korkea suhteessa odotettuun vaikuttavuuteen, jotta lääke voitaisiin ottaa palveluvalikoimaan edes infantile-onset-tautimuotoa sairastavilla potilailla. Later-onset-tautimuotoa sairastavilla potilailla lääke ei suositusluonnoksen mukaan kuuluisi palveluvalikoimaan.

Lysosomaalisen happaman lipaasin puutos on geenimutaatiosta johtuva rasva-aineenvaihdunnan häiriö, jossa rasva-aineita kertyy elimistöön. Sairaudesta on kaksi erilaista muotoa. Yleensä jo ensimmäisten elinviikkojen aikana ilmenevä infantile-onset-tautimuoto (Wolmanin tauti) on nopeasti etenevä ja kuolemaan johtava. Myöhemmin ilmenevässä lievemmässä later-onset-tautimuodossa (CESD, kolesteryyliesterien kertymä –sairaus) elinajanodote voi parhaimmillaan olla normaali, mutta oirekuva, taudin vaikeusaste ja ennuste vaihtelevat yksilöiden välillä.

Sairaus on hyvin harvinainen. Uusia infantile-onset-potilaita voisi ilmetä yksi joka kolmas vuosi. Later-onset-potilaiden esiintyvyys olisi arviolta 2–56. Yhden infantile-onset-potilaan lääkehoidon hinta vuodessa on 0,5–1,4 miljoonaa euroa ja later-onset-potilaan 0,2-0,9 miljoonaa euroa.

Sairauden harvinaisuuden vuoksi tutkimustietoa lääkkeestä on vähän. Saatavilla olevan näytön perusteella Palko katsoo suositusluonnoksessa, että vaikuttavuudesta infantile-onset-tautimuodossa on riittävästi tietoa, kun taas later-onset-tautimuodosta sellaista ei ole saatavilla.

Kommentointiajan päätyttyä 31.5.2018 PALKO käsittelee saadun palautteen ja päättää kesäkuun aikana lopullisen suosituksen hyväksymisestä.

Basuppgifter

Avslutat: 31.5.2018

Bilagor

Ilmianna

De obligatoriska frågorna i enkäten är markerade med en asterisk (*).

Vastaajan taustatiedot
Detta fält måste fyllas i.
Kerro mistä näkökulmasta kommentoit suositusluonnosta
Detta fält måste fyllas i.
Suositusluonnos
Sebelipaasi alfa-hoito kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan lysosomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoidossa infantile-onset-potilailla, mikäli sen hinta olisi merkittävästi alhaisempi. Lääkkeen nykyinen potilaskohtainen listahinta on kuitenkin kohtuuttoman korkea suhteessa odotettuun vaikuttavuuteen, jotta lääke voitaisiin ottaa palveluvalikoimaan edes infantile-onset-tautimuotoa sairastavilla potilailla. Infantile-onset -potilailla, joiden elintoiminnot ovat merkittävästi heikentyneet sairauden aiheuttamien muutosten takia, sebelipaasi alfa–hoidon aloittaminen tai jatkaminen ei ole lääketieteellisesti perusteltua. Sen sijaan näille potilaille tulee tarjota oireenmukainen hoito. Later-onset-tautimuotoa sairastavilla sebelipaasi alfa-hoito ei ole lääketieteellisesti perusteltu.Detta fält måste fyllas i.
Lysosomaalisen happaman lipaasin puutos on LIPA-geenin mutaatiosta johtuva rasva-aineenvaihdunnan häiriö, jossa rasva-aineita kertyy elimistöön. Kyseessä on harvinaissairaus, josta tunnetaan kaksi erilaista muotoa: yleensä jo ensimmäisten elinviikkojen aikana ilmenevä, nopeasti etenevä ja kuolemaan johtava infantile-onset-tautimuoto (Wolmanin tauti) sekä myöhemmin ilmenevä lievempi later-onset-tautimuoto (CESD, kolesteryyliesterien kertymä –sairaus), jossa elinajanodote voi parhaimmillaan olla normaali, mutta oirekuva, taudin vaikeusaste ja ennuste vaihtelevat yksilöiden välillä. Uusia infantile-onset-potilaita voisi ilmetä yksi joka kolmas vuosi. Later-onset-potilaiden esiintyvyys olisi arviolta 2–56.
Sebelipaasi alfa-hoitoa saaneista infantile-onset-potilaista kahden vuoden iän saavutti suurempi osa kuin vertailuryhmän potilaista, mutta tietoa lääkkeen vaikutuksesta elämän laatuun ei ole. Later-onset-potilailla lääkkeellä on ollut suotuisa vaikutus korvikelopputuloksiin, mutta ei ole tietoa, miten hoito vaikuttaa elossaoloaikaan tai sairastavuuteen. Sebelipaasi alfa ei paranna sairauden aiheuttavaa geenivirhettä.
Sebelipaasi alfa –hoitoon ei ole kuvattu liittyvän erityisiä, vakavia turvallisuusriskejä, mutta tutkimukset perustuvat pieniin potilasmääriin. Annosteluun liittyvät tavanomaiset laskimonsisäiseen lääkehoitoon liittyvät riskit.
Yhden infantile-onset-potilaan lääkehoidon hinta vuodessa on 0,5–1,4 miljoonaa euroa ja later-onset-potilaan 0,2-0,9 miljoonaa euroa.
Sebelipaasi alfa poikkeuksellisen kallis lääke ja on eettisesti perusteltua rajata sen käyttö ainoastaan potilasryhmään, jolla lääkehoidon vaikuttavuudesta saatavilla näyttöä.
Yleisarviosi suosituksesta
Täysin hyödytön = 1 ... Erittäin hyödyllinen = 5
Detta fält måste fyllas i.
Kiitos kommenteistasi!