Palkon neuvosto hyväksyi kokouksessaan 11.12.2025 kommentoitavaksi suositusluonnoksen " Siltakabtageeniautoleuseeli uusiutuneen multippelin myelooman toisen linjan hoidossa". Luonnoksen mukaan siltakabtageeniautoleuseeli kuuluisi ehdollisesti tässä käyttöaiheessa kansalliseen palveluvalikoimaan. Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi -palvelussa 15.1.2026 saakka.
Suosituksen ja Fimean arviointiraportin löydät avaamalla kohdan Näytä lisätiedot ja sieltä väliotsikon Liitteet alta. Ennen kommentointia tutustu myös ohjeeseen Palkon suositusluonnoksia kommentoivalle.
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi kokouksessaan 11.12.2025 kommentoitavaksi suositusluonnoksen, jonka mukaan Siltakabtageeniautoleuseeli kuuluu terveydenhuollon palveluvalikoimaan uusiutuneen ja hoitoon reagoimattoman multippelin myelooman hoidossa hyväkuntoisilla (ECOG 0-1) aikuispotilailla, jotka ovat saaneet vähintään yhtä aiempaa hoitoa, mukaan lukien immuunivasteen muuntajaa ja proteasomin estäjää, joilla sairauden on todettu edenneen viimeisimmän hoidon aikana, ja joiden sairaus ei ole reagoinut lenalidomidiin. Näitä potilaita ei ole aiemmin hoidettu bispesifisellä vasta-aineella.
Palko edellyttää, että myyntiluvan haltija ja ostaja sopivat erittäin merkittävästi julkista tukkuhintaa alemmasta hinnasta. Palveluvalikoimaan kuulumiseksi edellytetään, että myyntiluvan haltija ja kansallinen hintaneuvottelija sopivat osana hintaneuvotteluja hoidon seurantatiedon keruusta ja raportoinnista.
Palkon näkemyksen mukaan merkittävä osa potilaista sai siltakabtageeni-autoleuseelihoidolla paremman vasteen kuin käytössä olevilla vertailuhoidoilla. Tutkimusnäyttöön liittyy merkittävää epävarmuutta, sillä seuranta-aika on rajallinen, eikä tapahtumia ole kertynyt riittävästi lopullisen analyysin tekemiseksi. Esimerkiksi kokonaiselossaolon (OS) mediaania ei ole vielä saavutettu.
Tutkimusnäyttö cilta-cel-hoidosta suosituksen käyttöaiheessa perustuu faasin III tutkimukseen, jossa cilta-cel-hoidon tehoa ja turvallisuutta verrattiin PVd ja DPd-hoitoihin. Tutkimukseen otettiin mukaan multippelia myeloomaa sairastavia lenalidomidihoidolle reagoimattomia aikuispotilaita, jotka olivat saaneet 1–3 aiempaa hoitolinjaa.
Myyntilupatutkimuksen primäärin tai päivitetyn analyysin ajankohdissa elossaoloajan mediaania ennen taudin etenemistä (PFS) ei ollut saavutettu cilta-cel:ia saaneilla potilailla, kun vertailuryhmässä se oli 11,8 kuukautta. Hoitoryhmien välinen PFS mediaanien ero oli tilastollisesti merkitsevä. Riskitiheyssuhde (HR) PFS mediaanille oli päivitetyssä analyysiajankohdassa 0,29 (95 %:n LV: 0,22–0,39). Päivitetyn analyysin aikaan PFS-tapahtumia oli havaittu cilta-cel-ryhmässä 42,8 %:lla ja vertailuryhmässä 72,5 %:lla potilaista. Primäärin analyysin ajankohtana cilta-cel-ryhmässä 12 kuukauden PFS-osuus oli 76 % ja vertailuryhmässä se oli 49 %. Vastaavasti 24 kuukauden PFS-osuudet olivat 56 % ja 19 %.
Myyntilupatutkimuksen päivitetyssä analyysiajankohdassa elossaoloajan (OS) mediaania ei ollut saavutettu kummassakaan hoitoryhmässä (HR: 0,57; 95 %:n LV: 0,40–0,83). Arvioitu 30 kuukauden elossaolo-osuus oli cilta-cel-haarassa 76 % ja vertailuhaarassa 64 %. HR oli 0,55 (95 %:n LV: 0,39–0,79).
Palkon näkemyksen mukaan cilta-cel-hoito vaikuttaisi olevan tehokkaampi kuin käytetyt vertailuhoidot. Arvioon tuottaa epävarmuutta lopputulosmuuttujien (PFS, OS) epäkypsyys. Tutkimukseen osallistuneet potilaat olivat suhteellisen nuoria ja hyväkuntoisia (keski-ikä 60 vuotta) verrattuna tavanomaisiin multippelia myeloomaa sairastaviin potilaisiin. Tämän takia tutkimuksen tulos ei ole täysin yleistettävissä koko multippelia myeloomaa sairastavaan potilasjoukkoon.
Kaikilla cilta-celia saaneilla havaittiin jokin haittatapahtuma ja lähes puolella vakava haittatapahtuma. Yleisimmät haittatapahtumat olivat neutropenia, sytokiinioireyhtymä, trombosytopenia ja anemia.
Primäärianalyysiajankohdassa vakavia haittatapahtumia havaittiin myyntilupatutkimuksen cilta-cel-ryhmässä hieman alle puolella potilaista, joista 3.–4. asteen haittoja oli 32 %. Vertailuryhmässä vakavia haittatapahtumia esiintyi saman verran. Hoitoon liittyviä vakavia haittatapahtumia havaittiin cilta-cel-ryhmässä 29 %:lla potilaista ja vertailuryhmässä 22 %:lla. Erityisen mielenkiinnon kohteena olevista haitoista sytokiinioireyhtymää havaittiin 76 %:lla potilaista cilta-cel-ryhmässä. Suurin osa tapauksista oli haitta-asteeltaan 1–2. CAR-T-soluihin liittyvää neurotoksisuutta havaittiin cilta-cel-haarassa 21 %:lla potilaista ja ICANS-oireyhtymää havaittiin kahdeksalla potilaalla.
Uusia turvallisuuteen liittyviä havaintoja ei noussut myyntilupatutkimuksesta verrattuna aiemmin tiedettyihin. Sytokiinioireyhtymän ja neurotoksisuuden ennaltaehkäisy ja hoito on oleellisesti parantunut, kun tutkimustieto näistä CAR-T-soluhoitojen merkittävimmistä haitoista on lisääntynyt.
Kustannusvaikuttavuuden arviointi perustuu myyntiluvan haltijan Fimealle toimittamaan ositettuun elinaikamallinnukseen, jossa cilta-cel-hoitoa verrataan suoraan hoitavan lääkärin valitsemaan hoitoon (DPd tai PVd) sekä epäsuorasti DKd-hoitoon. Myyntiluvanhaltijan perusanalyysissä cilta-celin inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) myyntilupatutkimuksen vertailuhoitoon verrattuna on noin 73 000 €/QALY. DKd-hoitoon verrattuna cilta-cel dominoi.
Myyntiluvan haltijan arvioimat potilaskohtaiset kustannukset eivät ole julkisia. Fimean arvion mukaan cilta-celin potilaskohtaiset lääke- ja annostelukustannukset olisivat noin 467 000 € julkisilla listahinnoilla. Vertailuhoitojen osalta kustannukset olisivat DPd-hoidolle noin 230 000 €, PVd- hoidolle noin 78 000 € ja DKd-hoidolle noin 497 000 €. Vertailuhoitojen todelliseen kustannukseen vaikuttaa oleellisesti toteutuva hoidon kesto. Vuoden kestävän hoidon kustannukset olisivat noin 42 000–270 000 € julkisilla listahinnoilla. Arvioidut potilasmäärät tässä käyttöaiheessa ja sitä myötä budjettivaikutus eivät ole julkisia.
Palkon suositusluonnos on kommentoivana otakantaa.fi-palvelussa 15.1.2026 saakka. Palko pyrkii hyväksymään lopullisen suosituksen helmikuussa 2025.
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Outi Salminen, outi.salminen@gov.fi tai 0295 163 448.
Basuppgifter
Öppet: 15.12.2025 - 15.1.2026