Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi kokouksessaan 13.3.2019 alustavasti kaksi suositusluonnosta, jotka koskevat kahden B-solulymfooman tautimuodon hoitoa tisagenlekleuseelilla tai aksigabtageenisiloleuseelilla.Luonnosten mukaan kumpikin hoitomuoto kuuluisi palveluvalikoimaan. Luonnokset ovat nyt kommentoitavana otakantaa.fi-sivuilla 10.4.2019 saakka, jonka jälkeen Palko hyväksyy lopullisen suosituksen. Suositus- ja muistioluonnokset sekä Fimean arviointiraportit ja tiivistelmät löydät avaamalla kohdan Näytä lisätiedot ja sieltä väliotsikon Liitteet alta.
Suositusluonnosten mukaan tisagenlekleuseeli (kauppanimi Kymriah®)ja aksigabtageenisiloleuseeli (kauppanimi Yescarta®) kuuluisivat kansalliseen palveluvalikoimaan B-solulymfooman hoidossa myyntilupiensa mukaisesti. Tisagenlekleuseeli ja aksigabtageenisiloleuseelion kumpikin tarkoitettu uusiutuneen tai hoitoon reagoimattoman diffuusin suurisoluisen B-solulymfooman (DLBCL) hoitoon ja aksigabtageenisiloleuseeli lisäksi primaarisen välikarsinan suurisoluisen B-solulymfooman (PMBCL) hoitoon.
Sekä DLBCL että PMBCL kuuluvat nopeakasvuisiin non-Hodgkinin lymfoomiin. DLBCL on yleisin lymfooman alatyyppi Suomessa, kun PMBCL on taas hyvin harvinainen. Vuonna 2015 todettiin 590 uutta DLBCL-tapausta. Pienellä osalla potilaista tauti uusiutuu toistuvasti tai hoitovastetta ei saavuteta useammasta hoitolinjasta huolimatta ja näissä tapauksissa sairauden ennuste on huono.
Hoidossa potilaasta kerätyt T-solut lähetetään yrityksen valmistuslaitokseen geneettisesti muokattavaksi, jolloin ne oppivat tunnistamaan CD19-antigeenia ilmentäviä soluja ja tuhoamaan niitä. Tätä antigeenia on sekä normaalien B-solujen että varhaisesta B-solulinjasta peräisin olevien syöpäsolujen pinnalla. Valmistus kestää noin 3–4 viikkoa. Sen jälkeen valmiste lähetään takaisin hoitavaan yksikköön, jossa solut palautetaan takaisin potilaaseen.
Kummallakin hoitomuodolla on saavutettu parempia hoitotuloksia kuin muilla käytettävissä olevilla hoitovaihtoehdoilla. Aika hoidosta taudin etenemiseen on merkittävästi pidempiverrattuna muihin vaihtoehtoihin. Tuloksiin liittyy kuitenkin epävarmuutta, koska tutkimuksissa ei ole ollut vertailuryhmää ja koska seuranta-aika on lyhyt.
Tisagenlekleusiili- ja aksigabtageenisiloleuseelihoitoihin liittyy useimmilla potilailla vakavia haittavaikutuksia, jotka voivat olla hengenvaarallisia ja vaatia tehohoitoa. Hoidon pitkäaikaishaittoja tai vaikutuksia immunologiseen järjestelmään ei vielä tunneta. Hoidon vaativuuden ja potilaiden pienen määrän takia hoito tulee keskittää.
Kyseessä olevat hoidot ovat erittäin kalliita. Tisagenlekleusiilin tukkumyyntihinta on 320 000 euroa. Aksigabtageenisiloleuseelin hintaa Suomessa ei ole vielä ilmoitettu, mutta Ruotsin hinnan perusteella arvioituna se on samaa suuruusluokkaa. Lisäksi hoidosta aiheutuu merkittävästi muita kustannuksia. Koska näyttö lääkkeen vaikuttavuudesta ja turvallisuudesta on epävarmaa, myyntiluvan haltijan ja sairaanhoitopiirien tulisi Palkon näkemyksen mukaan pyrkiä löytämään järjestely hoidon saamiseksi käyttöön halvemmalla.
Suositusluonnokset ovat kommentoitavana Palkon otakantaa.fi-sivulla 10.4.2019 saakka. Sivulta löytyy myös suosituksiin liittyvien perustelumuistioiden luonnokset sekä Fimean laatimat arviointiraportit ja tiivistelmät. Lopulliset suositukset pyritään hyväksymään ja julkaisemaan toukokuun aikana.
Lisätietoja antavat:
pääsihteeri Ilona Autti-Rämö, ilona.autti-ramo@stm.fi tai puh. 02950 63133 tai erityisasiantuntija Reima Palonen, reima.palonen@stm.fi tai puh. 02951 63090.